Prima terapie pentru hemofilie, o boală genetică rară. Tratamentul a devenit oficial cel mai scump din lume

Producătorul australian de medicamente CSL a stabilit marți, 22 noiembrie, prețul de listă al terapiei sale unice pentru hemofilia B la 3,5 milioane de dolari, devenind cel mai scump tratament din lume, după aprobarea sa de către autoritatea de reglementare a sănătății din SUA.Este prima terapie pentru tulburarea genetică rară de coagulare a sângelui care oferă pacienților o soluție pe termen lung comparativ cu tratamentele actuale de la Biogen, Pfizer și alți producători care constau în perfuzii regulate.Aproximativ unul din 40.000 de oameni este afectat de această boală cauzată de o mutație genetică care împiedică capacitatea organismului de a produce factorul IX, potrivit Reuters.Terapia genică constă într-un virus modificat care poartă o genă exprimată în ficat pentru a produce factorul IX de coagulare.„Suntem încrezători că acest preț va reduce semnificativ povara economică a hemofiliei B”, a spus compania.Prețul de listă nu este neapărat ceea ce plătesc pacienții pentru medicament.Analistul Cowen Joseph Thome a spus într-o notă că prețul Hemgenix este mai mare decât valoarea estimată a brokerajului de 1,9 milioane de dolari, dar consultanții săi au fost optimiști cu privire la utilizarea terapiei.Unitatea companiei, CSL Behring, va începe să comercializeze terapia sub brandul Hemgenix imediat în Statele Unite.U.S. Food and Drug Administration a eliminat deja două terapii genetice, Zynteglo și Skysona, care costau 2,8 milioane de dolari, respectiv 3 milioane de dolari. Citește și:

Prima terapie pentru hemofilie, o boală genetică rară. Tratamentul a devenit oficial cel mai scump din lume
Sursă foto: Ziare.com
Producătorul australian de medicamente CSL a stabilit marți, 22 noiembrie, prețul de listă al terapiei sale unice pentru hemofilia B la 3,5 milioane de dolari, devenind cel mai scump tratament din lume, după aprobarea sa de către autoritatea de reglementare a sănătății din SUA.Este prima terapie pentru tulburarea genetică rară de coagulare a sângelui care oferă pacienților o soluție pe termen lung comparativ cu tratamentele actuale de la Biogen, Pfizer și alți producători care constau în perfuzii regulate.Aproximativ unul din 40.000 de oameni este afectat de această boală cauzată de o mutație genetică care împiedică capacitatea organismului de a produce factorul IX, potrivit Reuters.Terapia genică constă într-un virus modificat care poartă o genă exprimată în ficat pentru a produce factorul IX de coagulare.„Suntem încrezători că acest preț va reduce semnificativ povara economică a hemofiliei B”, a spus compania.Prețul de listă nu este neapărat ceea ce plătesc pacienții pentru medicament.Analistul Cowen Joseph Thome a spus într-o notă că prețul Hemgenix este mai mare decât valoarea estimată a brokerajului de 1,9 milioane de dolari, dar consultanții săi au fost optimiști cu privire la utilizarea terapiei.Unitatea companiei, CSL Behring, va începe să comercializeze terapia sub brandul Hemgenix imediat în Statele Unite.U.S. Food and Drug Administration a eliminat deja două terapii genetice, Zynteglo și Skysona, care costau 2,8 milioane de dolari, respectiv 3 milioane de dolari. Citește și: